去中心化临床试验破立并举

随着数据和远程技术的快速发展和应用前景的不断开拓，去中心化临床研究（DCT）的发展取得了巨大的进步。去中心化临床试验已逐渐成为大势所趋。

2023年，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）接连颁布了《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》等文件，进一步推动DCT实践。

接轨国际取长补短

纵观国际，近几年各国/地区监管机构对DCT都做出了不同程度的探索。国际人用药品技术要求协调理事会（ICH）发布的E6R3草案对远程临床试验作出了一系列原则性规定，例如允许在适当的情况下远程获取知情同意、允许远程监查和远程稽查、允许申办者在获得伦理委员会和监管机构的同意后向试验参与者直接提供试验用药品等。

2022年，欧洲药物管理局（EMA）发布的《临床试验中去中心化元素的推荐文件》，涵盖了DCT的一般考量点、研究机构与申办者的职责、知情同意过程、试验药物递送、监查、数据采集与管理、在受试者家中开展的试验活动等。随后，该机构发布的《临床试验中计算机系统与电子数据的指导原则》，则明确了临床试验中计算机系统与电子数据的相应要求。

美国食品与药品监督局（FDA）则在2023年发布了《对行业、研究者及其他利益相关方的药品、生物制品和医疗器械去中心化临床试验的指引（征求意见稿）》，从DCT设计、远程访视、DHT、申办者与研究者的角色和职责、知情同意与伦理委员会监督、试验产品、安全监查计划及实施DCT时使用的软件等角度提出了实施DCT的建议。

而我国的《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》则在要求严格执行药物临床试验质量管理规范（GCP）的基础上，对DCT中可应用场景与相关元素进行了详细说明，与FDA和EMA已发布的技术指南框架内容大体一致。同时，为保障DCT临床试验数据的合规性和可溯源性，还纳入了FDA和EMA发布的电子数据/电子系统相关指南，内容更加全面。

业界协同与时俱进

随着数字健康技术（DHT）的进步，在临床研发中应用DCT将成为临床试验各方提升试验效能的关键举措。申办者、研究机构、供应商等相关方只有积极应对才能真正用好这一工具。

申办者审慎评估

申办者需认真评估DCT各环节特有的风险，重新审视此前在传统临床试验中惯用的管理文件和标准操作规程，建立适用于DCT的质量管控体系与标准操作规程，加强对DCT供应商的持续动态管理，增强DCT知识储备并提升风险认知。需指出的是，DCT虽好，但非万能。只有在确保以患者为中心、风险可控、确保目标实现的基础上才能被采用。

在确定是否适合DCT的临床试验点外进行药物给药时，应考虑药物的性质，包括药物开发阶段、安全性概况和药物的复杂性，对于需要监督但不频繁给药的药物，可以考虑采用混合型DCT。

研究机构完善流程

除了需要继续贯彻传统临床试验的GCP外，研究机构还应学习和应对DCT供应商管理和检查、数据合规、院外人员管理等问题，建立全新的符合DCT要求的质量管控体系与标准操作规程，实现流程再造。值得注意的是，为确保对DCT相关活动的充分监督，研究机构招募的受试者人数不能超过自身管理能力。

在对接医疗保健提供者（HCP）时也要注意细节。其一，由于当地HCP提供的数据可能比研究机构自行确定的数据更具变异性且可能不够精确，因此，为确保试验质量，研究机构应有能力采取针对性预防措施；其二，HCP提供的与试验相关的服务不应超过各自的资质范围，不应要求对研究方案或研究产品（IP）有详细了解才能进行。特有与研究和/或需要对研究方案或IP有详细了解才能开展的活动，应由有资格且受过适当培训的试验人员执行。

此外，研究机构应考虑临床试验的分散式特性，确保不良事件被适当捕捉并得到充分处理，并提前制订不良事件应对预案，包括在必要时在本地寻求医疗帮助的地方以及接受后续护理的地点。　　

供应商主动合规

供应商应尽快建立和完善合规和质控体系，主动纳入监管核查，接受研究机构检查并配合申办者的合规管理。具体来看，供应商需关注所提供的电子系统是否能被受试者正确使用，功能设置是否符合法规和DCT方案要求，如采集方式与范围、访问权限和时间控制、数据传输、隐私保护、溯源性等。

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